जीन थेरेपी क्या है? एडेनोसिन डीएमिनेज $(ADA)$ की कमी के उदाहरण का उपयोग करके स्पष्ट कीजिए।

(N/A) जीन थेरेपी जीन हेरफेर के माध्यम से एक दोषपूर्ण जीन को ठीक करने की एक तकनीक है। इसमें दोषपूर्ण जीन को बदलने के लिए व्यक्ति में एक सामान्य जीन का प्रवेश कराया जाता है,उदाहरण के लिए,$ADA$ की कमी वाले व्यक्ति में एडेनोसिन डीएमिनेज $(ADA)$ के लिए जीन का प्रवेश।
एडेनोसिन डीएमिनेज एंजाइम प्रतिरक्षा प्रणाली के सामान्य कामकाज के लिए महत्वपूर्ण है। इस विकार से पीड़ित व्यक्ति का इलाज अस्थि मज्जा (bone marrow) कोशिकाओं के प्रत्यारोपण द्वारा किया जा सकता है।
इस प्रक्रिया में निम्नलिखित चरण शामिल हैं:
$1$. रोगी की अस्थि मज्जा से लिम्फोसाइट्स का निष्कर्षण।
$2$. रेट्रोवायरल वेक्टर की मदद से इन लिम्फोसाइट्स में एक कार्यात्मक $ADA$ जीन का प्रवेश।
$3$. इन आनुवंशिक रूप से संशोधित लिम्फोसाइट्स को रोगी की अस्थि मज्जा में वापस डालना।
इस प्रकार,जीन सक्रिय हो जाता है,जिससे कार्यात्मक $T$-लिम्फोसाइट्स का उत्पादन होता है और रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली सक्रिय हो जाती है।