विभिन्न रोगों के उपचार के लिए जीन थेरेपी कैसे उपयोगी है?

(N/A) जीन थेरेपी एक ऐसी तकनीक है जिसका उपयोग आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए किया जाता है,जिसमें बच्चे या भ्रूण में निदान किए गए जीन दोष को सुधारा जाता है।
इस प्रक्रिया में,रोग के मूल कारण का इलाज करने के लिए व्यक्ति की कोशिकाओं और ऊतकों में कार्यात्मक जीन डाले जाते हैं।
पहली नैदानिक जीन थेरेपी $1990$ में एडेनोसिन डीमिनेज $(ADA)$ की कमी से पीड़ित $4$ वर्षीय लड़की को दी गई थी। यह एंजाइम प्रतिरक्षा प्रणाली के समुचित कार्य के लिए महत्वपूर्ण है,और यह विकार इसे उत्पन्न करने वाले जीन के विलोपन (deletion) के कारण होता है।
हालांकि $ADA$ की कमी का इलाज कभी-कभी अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (bone marrow transplantation) या एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (जहाँ कार्यात्मक $ADA$ इंजेक्शन द्वारा दिया जाता है) द्वारा किया जा सकता है,लेकिन ये तरीके पूरी तरह से उपचारात्मक नहीं हैं।
स्थायी जीन थेरेपी की दिशा में एक कदम के रूप में,रोगी के रक्त से लिम्फोसाइट्स को शरीर के बाहर कल्चर में उगाया जाता है।
इसके बाद,एक रेट्रोवायरल वेक्टर का उपयोग करके इन लिम्फोसाइट्स में कार्यात्मक $ADA$-$cDNA$ डाला जाता है और संशोधित कोशिकाओं को रोगी के शरीर में वापस डाल दिया जाता है। चूंकि ये कोशिकाएं अमर नहीं होती हैं,इसलिए रोगी को समय-समय पर ऐसे आनुवंशिक रूप से इंजीनियर लिम्फोसाइट्स के इन्फ्यूजन की आवश्यकता होती है।
हालांकि,यदि $ADA$ उत्पन्न करने वाली मज्जा कोशिकाओं से अलग किए गए जीन को प्रारंभिक भ्रूण अवस्था में कोशिकाओं में डाला जाता है,तो यह एक स्थायी इलाज प्रदान कर सकता है।