एक रोगी $ADA$ की कमी से पीड़ित है। क्या उसे ठीक किया जा सकता है? कैसे?

(N/A) हाँ,$ADA$ की कमी से पीड़ित रोगी का उपचार किया जा सकता है। $ADA$ की कमी एडेनोसिन डीएमिनेज जीन के विलोपन के कारण होती है,जो प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए आवश्यक है।
$1$. अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण (Bone Marrow Transplantation): कुछ बच्चों में,स्वस्थ अस्थि मज्जा के प्रत्यारोपण द्वारा इस रोग को ठीक किया जा सकता है।
$2$. एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (Enzyme Replacement Therapy): रोगी को इंजेक्शन के माध्यम से कार्यात्मक $ADA$ एंजाइम दिया जाता है। हालाँकि,यह एक स्थायी उपचार नहीं है क्योंकि इसके लिए बार-बार प्रशासन की आवश्यकता होती है।
$3$. जीन थेरेपी (Gene Therapy): यह सबसे आशाजनक दृष्टिकोण है। रोगी के रक्त से लिम्फोसाइट्स को शरीर के बाहर संवर्धन में उगाया जाता है। एक रेट्रोवायरल वेक्टर का उपयोग करके इन लिम्फोसाइट्स में एक कार्यात्मक $ADA$ $cDNA$ डाला जाता है। इन आनुवंशिक रूप से इंजीनियर कोशिकाओं को फिर रोगी के शरीर में वापस डाल दिया जाता है। चूंकि ये कोशिकाएं अमर नहीं होती हैं,इसलिए समय-समय पर इन्हें फिर से डालने की आवश्यकता होती है। यदि जीन को प्रारंभिक भ्रूण अवस्था की कोशिकाओं में डाला जाए,तो यह एक स्थायी इलाज हो सकता है।